Ново вещество показва обещаващи резултати при лечението на мускулна дистрофия. При инжектиране на мишки, то успешно елиминира тежката мускулна скованост и слабост, които често водят до инвалидизация.

"Това е важна крачка напред и резултатите показват, че могат да бъдат разработени ефективни терапии за миотоничната дистрофия", отбелязва д-р Валери Цвик, директор и вицепрезидент на Асоциацията по мускулна дистрофия (АМД). "Но това е проучване е на базата на резултати от изследвани мишки, а ние знаем от предишни проучвания, че резултатите при мишките, не винаги са същите и у  човека", допълва д-р Цвик.

Според АМД, миотоничната дистрофия е една от деветте форми на мускулна дистрофия - група от генетични, дегенеративни и инвалидизиращи заболявания, които засягат волевите мускули.

Миотоничната дистрофия тип 1 е най-честата форма на мускулна дистрофия, поразяваща възрастните. Причината е дупликация на секвенция от ДНК на 19 или 3-та хромозома.

"Миотоничната дистрофия засяга множество системи в целия организъм, като причинява проблеми с нервната система, катаракта и др, а не само миотония", обяснява д-р Цвик. Миотонията представлява трудности при релаксацията на мускулите и мускулна слабост. Тя може да причини интестинални проблеми и животозастрашаващи аритмии.

Според една от теориите за патогенезата на миотоничната дистрофия, поради дефекти в генетичния материал, се наблюдава свръх продукция на информационна РНК в клетките, водеща до проблеми в мускилния контрол и клетъчните функции. Самата миотония представлява проблем в промяната на електрическите заряди в клетката.

След инжектиране на синтетична молекула директно в мускулите на мишки с миотонична дистрофия се наблюдавало коригиране на електрическите заряди и регресия на симптомите.

Един от проблемите, които трябва да бъдат решени, е да се намери начин за вкарване на веществото директно в кръвообращението, за да се постигне системен ефект, тъй като интрамускулното приложение има само локален ефект.


Вижте още:

Прогресивна мускулна дистрофия (болест на Дюшен)

Парализа на мускулите в гръкляна


www.doctorbg.com